L’essai de phase I/II, une étude prospective, ouverte et multicentrique, vise à évaluer la sécurité du produit Promethera® HepaStem et son efficacité préliminaire chez des patients pédiatriques atteints d’un désordre du cycle de l’urée ou du syndrome de Crigler-Najjar. « Nous sommes très heureux d’avoir franchi cette importante étape dans le cadre du développement du produit Promethera® HepaStem », déclare Eric Halioua, co-fondateur et PDG de Promethera Biosciences.
« Promethera® HepaStem est une innovation majeure dans le domaine des maladies métaboliques du foie », explique le Dr. Béatrice De Vos, directrice clinique et médicale de Promethera Biosciences. « Cet essai clinique est le tout premier à appliquer des cellules souches allogéniques isolées à partir de foie de donneurs humains. Ce traitement basé sur l’utilisation de cellules progénitrices contribuera à restaurer une fonction enzymatique déficiente chez des patients atteints du Syndrome de Crigler Najjar ou de désordres du cycle de l’urée ».
L’innovation majeure de Promethera® HepaStem réside principalement dans la simplicité de son utilisation – une simple injection dans la veine porte drainant vers le foie – qui permet d’éviter une chirurgie invasive telle que la transplantation hépatique dans un certain nombre de cas. Promethera® HepaStem permettrait ainsi de traiter un grand nombre de maladies métaboliques différentes. Grâce au développement industriel de cette thérapie, un seul foie permettrait de traiter plusieurs dizaines, voire une centaine de patients, contournant ainsi en grande partie la problématique du manque d’organes. « Il y a un réel besoin d’innovation médicale pour traiter les maladies métaboliques chez les enfants : trop de maladies restent incurables à l’heure actuelle », déclare le Professeur Etienne Sokal, cofondateur et directeur scientifique de Promethera Biosciences, pédiatre hépatologue aux cliniques universitaires St Luc et directeur du laboratoire de recherche en thérapie cellulaire de l’Université Catholique de Louvain (Belgique). « Les premières études de HepaStem représentent une étape majeure pour à terme, espérons-le, transformer le pronostic de ces maladies. »
A propos de l’étude clinique de phase I/II
Depuis la découverte de la cellule HHALPC (‘Heterologous Human Adult Liver Progenitor Cells’, cellule souche allogénique adulte isolée du foie humain, à la base du produit Promethera® HepaStem) par l’équipe du Pr. Sokal dans les laboratoires de l’Université Catholique de Louvain en 2005, Promethera Biosciences a enregistré des avancées scientifiques de taille. La preuve du concept quant à l’utilisation thérapeutique des cellules a été démontrée dans différents modèles animaux. Des injections de HHALPC ont été effectuées avec succès entre 2009 et 2011 chez trois patients aux Cliniques Universitaires Saint-Luc sous la responsabilité du Pr. Sokal, une première mondiale.
Ces différentes avancées permettent aujourd’hui à Promethera Biosciences de décrocher les premières autorisations des agences réglementaires britannique (MHRA) et belge (AFMPS) pour débuter l’étude clinique de phase I/II du produit Promethera® HepaStem. Le produit est ainsi testé dans un cadre pédiatrique chez les enfants atteints du syndrome de Crigler-Najjar ou de déficits du cycle de l’urée. La plupart de ces jeunes patients ne disposent actuellement que d’options thérapeutiques très limitées et peuvent mourir à un âge précoce.
Contact presse – pour plus d’informations:
Promethera Biosciences SA – Watson & Crick Hill Tel: +32(0)10 394 300 Rue Granbonpré, 11 Media: Frédérique Ramon B-1435 Mont-Saint-Guibert, Belgique Frederique.ramon@promethera.comA propos de Promethera Biosciences :
Promethera Biosciences est une société pharmaceutique qui développe des traitements innovants pour les maladies du foie. Deux produits sont actuellement en cours de développement, basés sur une cellule découverte et brevetée : la Heterologous Human Adult Liver Progenitor Cell (HHALPC):
Promethera® HepaStem, est un produit de thérapie cellulaire basé sur l’utilisation de cellules souches allogéniques isolées du foie humain adulte sain (HHALPC). Ces cellules peuvent être utilisées pour le traitement d’un grand nombre de pathologies touchant le foie, des maladies métaboliques rares d’origine génétique (pouvant obtenir être qualifiées de maladies dites orphelines et touchant principalement les enfants) jusqu’aux pathologies acquises affectant l’adulte comme l’hépatite fulminante ou la fibrose hépatique. Ce traitement a déjà reçu le label de médicament orphelin auprès de l’agence européenne du médicament pour deux indications pédiatriques très invalidantes, ainsi que de l’agence américaine FDA (Food and Drug Administration) pour les deux indications.
Promethera® HepaScreen, est un produit différent, non thérapeutique, utilisant les mêmes cellules souches issues du foie humain adulte comme outil technologique pour évaluation de nouvelles entités chimiques. Ce produit répond à un réel besoin du marché qui ne dispose pas à l’heure actuelle de modèles suffisamment prédictifs du métabolisme hépatique de nouvelles molécules dans l’organisme. Ce modèle cellulaire unique sera proposé à l’industrie pharmaceutique pour évaluer le métabolisme et la toxicité de nouveaux médicaments chez l’homme de façon plus fiable que les expérimentations animales, ce qui pourrait ainsi permettre de réduire celles-ci.
Promethera Biosciences est une spin-off de l’Université Catholique de Louvain (UCL), fondée en 2009 par la Sopartec SA, société de transfert de technologie de l’UCL, par le Professeur Sokal, expert dans les maladies du foie de l’enfant et en thérapie cellulaire et Eric Halioua (PDG de Promethera Biosciences). La société est localisée à Mont-Saint-Guibert.
Pour plus d’information, veuillez visiter www.promethera.com
