Au moins 12 enfants seront enrôlés sur huit sites en Europe et aux États-Unis
Un essai de phase 3 chez des patients adultes est également prévu en 2026, axé sur la préservation des membres en cas de pseudarthrose sévère
Novadip entend devenir, d’ici 2027, un des leaders mondiaux des traitements destinés à préserver les membres et éviter l’amputation
Mont Saint-Guibert, Belgique, le 15 décembre 2025 – Novadip Biosciences, société de biotechnologie au stade clinique avancé, spécialisée dans la médecine régénérative, annonce aujourd'hui le recrutement des premiers patients pédiatriques de l'essai pivot de phase 3 de son produit de régénération tissulaire NVD003, destiné au traitement de la pseudarthrose congénitale du tibia (CPT - Congenital Pseudoarthrosis of the Tibia).
Un enfant de 3 ans et un adolescent ont été recrutés par le Phoenix Children’s Hospital (Phoenix, Arizona, États-Unis) et les Cliniques universitaires Saint-Luc (Bruxelles, Belgique), respectivement.
En Belgique, l’essai est piloté par le Prof. Pierre-Louis Docquier, chirurgien orthopédiste pédiatrique aux Cliniques universitaires Saint-Luc, également coordinateur mondial de cette étude. Au sein du Phoenix Children's Hospital, le Dr Mohan Belthur, chirurgien orthopédiste pédiatrique et professeur adjoint de clinique au département de santé de l’enfant de l'université de l'Arizona College of Medicine (Phoenix), dirige l'essai.
Les autres sites qui recrutent des patients incluent la Loma Linda University Children’s Health (Loma Linda, Californie, États-Unis), le LifeBridge Health (Baltimore, Maryland, États-Unis), la Mayo Clinic (Rochester, Minnesota, États-Unis), l'hôpital Necker-Enfants Malades (Paris, France), le CHU Amiens-Picardie (Amiens, France) et l'hôpital Sant Joan de Déu (Barcelone, Espagne).
L’essai de phase 3 devrait enrôler au moins 12 enfants atteints de fractures liées à la CPT d'ici la fin du premier trimestre 2026. Il permettra d’évaluer la guérison clinique et radiologique à 12 mois post-greffe avec NVD003. Les participants volontaires seront suivis pendant quatre années supplémentaires afin d'évaluer la durabilité et la sécurité de NVD003.
Sur les huit enfants atteints de CPT traités à ce jour dans le cadre d'essais cliniques antérieurs avec NVD003, sept ont montré une consolidation durable après deux à sept ans de suivi. La plupart de ces patients avaient subi plusieurs interventions infructueuses avant d'être traités avec le NVD003. Pour cet essai de phase 3, les patients pédiatriques seront recrutés qu'il s'agisse de leur première ou de leur cinquième intervention chirurgicale. La greffe sera réalisée trois mois après prélèvement du tissu adipeux.
« Je suis particulièrement fière de notre équipe, de nos collègues et de nos partenaires qui ont contribué à atteindre cette étape cruciale. Même pour des pathologies plus courantes, le développement clinique est déjà très difficile. Alors pour mener un essai clinique sur une maladie pédiatrique rare, il faut une motivation inébranlable, un engagement sans faille et une grande résilience. Ce qui nous permet de rester concentrés sur notre objectif final, c’est de savoir que notre travail peut avoir un impact majeur sur la vie des enfants atteints de CPT. Nous prévoyons de terminer le recrutement de cet essai d'ici la fin du premier trimestre 2026 », déclare le Dr. Judy Ashworth, directrice médicale de Novadip Biosciences.
Maladie rare et difficile à traiter, la pseudarthrose congénitale du tibia touche moins de 3,5 naissances vivantes sur 150 000 au niveau mondial. Les enfants touchés par cette pathologie naissent généralement avec une déformation du tibia qui évolue spontanément vers une fracture. Après une première fracture, d'autres sont susceptibles de se produire, souvent entre six et 18 mois après un traumatisme minime ou à cause du poids supporté lors de l’apprentissage de la marche. Ces enfants subissent généralement plusieurs interventions chirurgicales avant que l'os fracturé ne guérisse. Les patients atteints de CPT peuvent être confrontés à une mobilité réduite et à des années de chirurgies correctives pour tenter de réparer et de stabiliser l'os, et il n'est pas rare qu'ils finissent par subir une amputation.
Novadip a obtenu la désignation de médicament orphelin et la Rare Pediatric Designation de la FDA pour NVD003 dans le traitement de la pseudarthrose congénitale du tibia en 2020, puis la désignation Fast Track en 2023 et enfin la désignation RMAT en 2025.
Éviter les amputations, un besoin médical important et non satisfait en orthopédie
« Le chemin a été long entre nos premières découvertes et le lancement de cet essai de phase 3. Etant à l’origine du NVD003, je suis très heureux de vivre ce lancement, qui nous rapproche de la mise sur la marché de cette technologie destinée à restaurer une mobilité complète chez des enfants atteints de CPT, et à leur éviter l’amputation. Il s'agit d'une avancée considérable pour mener à bien notre mission : proposer un traitement révolutionnaire pour traiter les défauts osseux sévères et récalcitrants et sauver les membres des patients », explique le Dr. Denis Dufrane, PhD, CEO et co-fondateur de Novadip Biosciences.
Novadip travaille actuellement avec la FDA et l'EMA à élargir l'utilisation de NVD003 pour d'autres populations de patients présentant des défauts osseux de taille critique, en vue d’éviter les amputations. La société prévoit de démarrer un essai clinique de phase 3 chez l'adulte au troisième trimestre 2026. Cette étude se concentrera sur la préservation des membres dans un contexte de pseudarthrose sévère (ou non-consolidation osseuse). À ce jour, neuf adultes présentant une pseudarthrose sévère réfractaire suite à des fractures traumatiques ont été traités avec NVD003. Le produit s’est montré sûr et a permis la consolidation osseuse chez 88 % des patients.
Novadip prépare actuellement une levée de fonds de série C afin d'accélérer son développement clinique et de mener à bien la commercialisation de ses thérapies innovantes. L'objectif de la société est de mettre NVD003 sur le marché d’ici fin 2027 pour les patients pédiatriques et en 2029 pour les patients adultes. Novadip envisage un chiffre d'affaires potentiel maximal de 1,6 milliard de dollars (1,4 milliard d'euros).
A propos de NVD003
NVD003 est un greffon ostéogénique tridimensionnel (3D) issu de cellules souches autologues mésenchymateuses dérivées du tissu adipeux (ASC), combinées à des particules d'hydroxyapatite/phosphate tricalcique bêta (HA/TCP). NVD003 a été spécifiquement conçu pour améliorer la cicatrisation osseuse dans des situations pathophysiologiques difficiles (par exemple hypoxie, absence de formation de cal minéralisé, résorption osseuse ou ostéogénèse faible) qu’on rencontre dans la pseudarthose congénitale, les tumeurs osseuses (après une résection chirurgicale étendue), les lésions ostéolytiques telles que la maladie de Gorham-Stout, les maladies génétiques de résorption osseuse avec ostéoporose telles que le syndrome de Hajdu-Cheney ou à la suite d'un traumatisme sévère (blessures de guerre).
A propos de Novadip Biosciences
Novadip est une société de biotechnologie au stade clinique avancé qui vise à faire progresser les standards de soins en médecine régénérative des os et des tissus.
Sur la base des découvertes scientifiques du Prof. Denis Dufrane, MD, PhD, et fondateur, et des recherches menées à l'UCLouvain et à l'Hôpital Universitaire Saint-Luc, la société développe sa plateforme technologique unique de régénération tissulaire 3M³ conçue pour créer une nouvelle classe de produits tissulaires régénératifs qui accélèrent la cicatrisation des défauts osseux importants, des pseudarthroses osseuses et de la fusion vertébrale, en un seul traitement, pour les patients ayant des options de traitement limitées ou inexistantes.
Le pipeline de Novadip comprend deux produits phares : NVD003, une thérapie cellulaire autologue actuellement en essais cliniques de phase 3 en Europe et aux Etats-Unis chez des enfants atteints de pseudarthrose congénitale pédiatrique du tibia, et bientôt en essais de phase 3 chez des adultes atteints de pseudarthrose osseuse ; et NVDX3, un matériau de greffe osseuse allogénique actuellement en essais de phase 1b/2a en chirurgie traumatologique et en fusion vertébrale lombaire. La FDA a donné son accord pour un essai IND (Investigational New Drug) de phase 2b/3 avec NVDX3 dans la fusion vertébrale de niveau 2.
Fondée en 2013 en Belgique, Novadip compte 53 collaborateurs. Depuis sa création, elle a levé 116 millions d'euros en fonds propres et en financement non dilutif, dont un apport de la Banque Européenne d’Investissement.
https://novadip.com
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